Con esta técnica , se pretende modificar el genoma de las células somáticas y curar enfermedades mediante la inserción y expresión de una copia del gen dañado.
Para utilizar como alternativa terapéutica la terapia génica se requiere cumplir una serie de requisitos que justifiquen estos medios:
- La patología no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su cura
- Se debe conocer en lo posible los procesos involucrados a nivel molecular.
- Se ha de tener una base científica sólida que justifique la intervención a nivel molecular.
- Fibrosis quística
- Mucopolisacaridosis
- Enfermedad de Gaucher
- Hemofilia
- Deficiencia de adenosina desaminasa
- Distrofia muscular Duchene
Websides en internet sobre Terapia génica
http://www.cancer.gov/cancertopics/factsheet/Therapy/gene
http://kidshealth.org/parent/system/medical/gene_therapy.html
http://www.ornl.gov/sci/techresources/Human_Genome/publicat/hgn/v10n1/15wilson.shtml
lhttp://www.ornl.gov/sci/techresources/Human_Genome/medicine/genetherapy.shtml
http://www.tokyo-med.ac.jp/genet/gin-e.htm
http://www.fda.gov/BiologicsBloodVaccines/CellularGeneTherapyProducts/default.htm
http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/genesandgenetherapy.html